2016年10月19号，FDA批准了礼来公司的软组织肉瘤治疗新型单克隆抗体药物——olaratumab，这是继药物欧盟获批之后的又一重要里程碑，该药与软组织肉瘤传统化疗药物多柔比星的联合治疗方案能够有效提高患者的生存期，该药的获批给给人软组织肉瘤患者治疗带来另外一种选择，希望能够减少“魏则西”式悲剧的发生。
前段时间，魏则西的过世让莆田系民营医院、百度推广、部队医院承包体制以及医疗监管制度等话题成为全民关注焦点，“魏则西”事件在医药界引起巨大的关注和争议，“武警二院”的不正规免疫疗法饱受诟病，魏则西所患疾病为滑膜肉瘤，便是一种软组织肉瘤，晚期患者的生存率很低，2016年10月19号，FDA批准了礼来公司的软组织肉瘤治疗新型单克隆抗体药物——olaratumab，这是继药物欧盟获批之后的又一重要里程碑，该药与软组织肉瘤传统化疗药物多柔比星的联合治疗方案能够有效提高患者的生存期，该药的获批给给人软组织肉瘤患者治疗带来另外一种选择，希望能够减少“魏则西”式悲剧的发生。
一．软组织肉瘤介绍及传统化疗方案
软组织肉瘤是一大类恶性肿瘤的总称，好发于血管、神经、脂肪、肌肉、纤维组织等，每种亚型分别具有不同的局部浸润、血行和淋巴转移倾向。疾病中老年人发病率较高，多为恶性，无性别差异。据美国NIH统计，美国每年确诊病例约1.2万例，死亡5000例。疾病死亡率高，手术和化疗是常见的治疗手段，此次获批的olaratumab正是用于蒽环类化疗方案患者，但不适合放疗或是手术治愈的患者。多柔比星或是多柔比星与其他化疗药物联合用药是软组织肉瘤传统的化疗方案，三四十年来，传统化疗方案下软组织肉瘤患者总生存率约60-70%，并无明显提高。
二. olaratumab的批准备受瞩目
礼来新药olaratumab是一种靶向于酪氨酸激酶受体（PDGFR-α）的全人源IgGI抗体，研究表明，酪氨酸激酶受体在肿瘤细胞和间质细胞中高表达，PDGFR-α与其配体PDGF-AA和PDGF-BB结合能够促进癌细胞的增殖、转移，因此，该通路在肿瘤微环境维持、细胞生长和间充质干细胞分化中具有重要作用。
Olaratumab可有效阻断PDGFR-α与其配体PDGF-AA和PDGF-BB信号通路， Olaratumab在肉瘤细胞系和肿瘤移植模型中均表现出良好的抗肿瘤活性。目前，该药已完成临床II期试验，结果优良，FDA授予Olaratumab快速通道地位、突破性疗法认定、优先审查资格，并获得孤儿药资格认定，该药的研究备受瞩目。
一项名为JGDG的II期临床试验显示，与多柔比星单独化疗方案相比较，Olaratumab+多柔比星联合化疗能够明显改善患者的总体生存率、无进展生存期和客观缓解率，目前，Olaratumab+多柔比星联合治疗晚期软组织肉瘤患者的III期临床正在进行，预计于2019年2月份完成。
三. PDGFR靶点药物一览
礼来公司的Olaratumab单克隆抗体药物靶向于PDGFR，且其非小细胞肺癌、卵巢癌等疾病适应症将会相继获批，适应症扩大指日可待。目前，PDGFR相关共有10多款药物正在进行研发，小分子药物如sorafenib和pazopanib已经获得批准，其他小分子药物如AG1296，AZD2932等处于实验室研究或是临床研究阶段；生物药方面，两款分别靶向PDGFRα和PDGFRβ的药物MDEI-575和IMC-2C5正在开展临床，RNAi疗法同样值得期待，目前，M4，Gint4等至少7款药物处在临床前研究阶段，相关研究进展值得业界持续关注。
此文来源于网络
深圳健竹生物专注于：医药对照品、法医毒物鉴定定性，定量分析用品（标准品/标准溶液）、试剂、中间体，定制合成，提供EP、USP、JP、BP、TRC、TLC、美国NIST、法国中草药EXTRASYNTHESE、美国中草药ChromaDex、英国国家生物制品NIBSC、美国zyagen 、等国内、外标准品、试剂。
欢迎咨询：QQ：1966661275,电话：0755-89218110
