导读：2016年最后两周，FDA高效的批准了3款化学药物，一款是经典的非甾类PDE-4抑制剂，一款是乳腺癌PARP抑制剂，一款是反义寡核苷酸药物，这也让新药批准总数达到22个（15个化学药物和7个生物制剂）。
2016年12月14号，FDA发布一年一度的"工作总结"，即2016年度药物审评报告，报告显示：截止12月09号，FDA共计审批通过19款新分子实体，包括12个小分子药物和7个生物制剂，2016年FDA在生物类似药、创新药物审批中表现不俗。2016年最后两周，FDA更是高效的批准了3款化学药物，一款是经典的非甾类PDE-4抑制剂，一款是乳腺癌PARP抑制剂，一款是反义寡核苷酸药物，这也让新药批准总数达到22个（15个化学药物和7个生物制剂）。
一． Crisaborole成为近15年来美国地区获批的首个轻中度湿疹新药
2016年12月15号，FDA批准Eucrisa（通用名crisaborole）用于轻中度特应性皮炎，这是Anacor Pharmaceuticals公司（2016年辉瑞公司52亿美金收购）研发的一款新型的非甾体类磷酸二酯酶4（PDE-4）抑制剂。特应性皮炎通常被称为"湿疹"，皮肤红色隆起、肿裂，并最终导致皮肤粗化。
Anacor这款新型PDE-4抑制剂药物能够抑制特应性皮炎相关的前炎症因子的产生，因此可以显著改善患者炎症，1522名2-79岁患者参与的临床研究中，Eucrisa治疗28天能够使患者恢复干净或几乎无病样皮肤状况，同时Eucrisa具有良好的安全性和有效性，这也成为湿疹患者另一种新型的治疗方案。
二． FDA加速批准第二个卵巢癌PARP抑制剂新药
2016年12月19号，FDA宣布批准Clovis oncology公司的Rubraca用于治疗2种或更多化疗方法治疗的、BRCA基因缺失突变的恶性卵巢癌患者，这也使得Rubraca成为继阿斯利康Lynparza后的第二个PARP抑制剂类卵巢癌治疗药物。美国国家癌症研究所（the National Cancer Institute）预计，2016年全球约2.2万妇女诊断为卵巢癌，其中大约15％至20％的患者携带BRCA基因突变，BRCA基因突变能够导致细胞DNA的异常修复功能，而以Rubraca为代表的PAPR抑制剂则能够抑制DNA的异常修复，从而达到抑制肿瘤生长的目的，同时FDA也批准了第一个基于新一代高通量测序的Rubraca伴随诊断试剂盒，用于检测卵巢癌中的肿瘤BRCA1和BRCA2突变，据悉药物获得了孤儿药资格认定、突破性疗法认定和优先审查资格。文章《继Rubraca获批之后，卵巢癌新药niraparib斩获优先评审资格》可做参考
三． FDA批准首个脊髓性肌萎缩症新药
2016年平安夜前夕，FDA批准Spinraza用于治疗儿童/成人脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA），这也是SMA首个获批的治疗性药物，百健和Ionis联合开发的反义核苷酸药物能够一定程度上改善婴儿的运动能力。
脊髓性肌肉萎缩症常常导致近端肌肉萎缩无力，甚至导致呼吸衰竭，研究显示SMN（SMN-T/1，SMN/2)是SMA相关基因，共有8个外显子，SMN1基因发生功能失活性突变不能表达正常SMN蛋白，而同源的SMN2基因只能表达少量全长SMN蛋白，SMN蛋白低表达导致了SMA，该药物Spinraza作为一种反义寡核苷酸（ASO），可以以SMN2为靶点通过纠正有缺陷的SMN2基因的RNA剪接来增加关键蛋白SMN的产量，从而达到治疗SMA的目的。药物获得FDA高度评价，同时获得孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格，这也为SMA患者提供新颖的治疗思路。前文《百健与Ionis制药公司新药Spinraza获批 脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有救了》可作参考。
此文来源于CHPI 原文地址：http://www.cphi.cn/news/show-136214.html
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